Domena publiczna
Jego nowość polega na tym, że nie jest wymierzony w raka konkretnego organu, a w genetyczną charakterystykę. Właśnie został dopuszczony do obrotu w Europie.
Nazywa się larotrectinib i od grudnia 2018 jest dostępny dla pacjentów w USA. Nowość w działaniu leku polega na tym, że nie trzeba już rozróżniać nowotworu na podstawie miejsca jego pojawienia się. Według naukowców tej broni będzie „wszystko jedno”, o ile zostanie spełniony inny gatunek: odpowiedni genetyczny wariant komórek rakowych.
Brytyjscy naukowcy po testach leku stwierdzili, że było to „bardzo ekscytujące” i może on znacznie zwiększyć liczbę wyleczonych, jednocześnie zmniejszając ryzyko efektów ubocznych.
Jedną z pierwszych pacjentek, która skorzystała z larotrectinibu w Wielkiej Brytanii jest Charlotte Stevenson. Dwulatka z Belfastu cierpi na nowotwór tkanki łącznej: włókniakomięsak. Terapię nowym lekiem przeszła w ramach próby klinicznej w placówce Royal Marsden Sutton, w Londynie.
- Wiedzieliśmy, że nasze możliwości są ograniczone więc zdecydowaliśmy się spróbować i jesteśmy bardzo zadowoleni, że to zrobiliśmy – mówi Esther, matka dziewczynki – Mogliśmy zobaczyć jak Charlotte szybko się rozwija i nadrabia stracony czas pod tyloma względami, zachwyca nas energią i entuzjazmem do życia. Teraz może wieść relatywnie normalne życie, a co najlepsze lek miał ogromny wpływ na jej guz.
Został on wywołany w ciele dziewczynki przez genetyczną anomalię znaną jako fuzja genu NTRK. Przez przypadek część jej DNA zmieszała się z inną, a ta zmiana stała się instrukcją do wytworzenia się nowotworu. Tego typu genezy miewają także nowotwory w mózgu, nerkach czy tarczycy.
- To bardzo ekscytujące, że działa na tak szeroki zakres nowotworów. Nie ogranicza się do jednego – przyznaje Julia Chisholm, onkolog dziecięcy z Royal Marsden Hospital, w rozmowie z BBC.
Mutacje NTRK są relatywnie rzadkie jednak już teraz trwają przygotowania terapii wymierzonych w inne.
Udane testowanie leku to moment przełomowy w nazewnictwie i klasyfikacji takich chorób. Do tej pory mówiliśmy: „rak żołądka”, „rak trzustki” czy „rak gardła”. Teraz zmieni się to, bo umiejscowienie nie będzie tak ważne jak jego charakterystyka genetyczna.
- Istnieje pewna liczba biochemicznych połączeń, które często występują w wielu podobnych typach guzów – dodaje Chisholm – Wydaje mi się, że to jest kierunek, w którym pójdziemy, lecząc więcej pacjentów i tworząc bezpieczniejsze terapie, ze zmniejszoną liczbą efektów ubocznych.
Lek na raka w Stanach Zjednoczonych już od roku
W ubiegłym roku lek został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków. Funkcjonuje pod nazwą handlową Vitrakvi.
W 2017 r. Loxo Oncology podpisała umowę z firmą Bayer opiewającą na 1,5 mld dol. na dalszy rozwój oraz wejście na rynek dwóch leków, w tym właśnie Vitrakvi.
Według informacji podanych przez oncozine.com, koszt rocznego nabycia leków dla dorosłych to 393 tys. dol. Dla dzieci lek produkuje się w postaci ciekłej, a jego cena jest trzykrotnie niższa. W ubiegłym roku Bayer poinformował także, że pomoże finansowo pacjentom, którzy nie będą w stanie zapłacić tak wysokiej kwoty. Za dostęp do leku mieliby płacić 20 dol. miesięcznie.
Jako że Larotrectinib dopiero co został zatwierdzony na rynku europejskim, nieznane są jeszcze ceny na naszym kontynencie.
https://www.focus.pl...om-190924015301
http://next.gazeta.p...o-kosztuje.html
